Sirnaomics desenvolve veículo de acoplamento de peptídeos (PDoV(TM)) projetado para uma plataforma de entrega GalNAc aprimorada para novas terapêuticas de siRNA

May 16, 2023

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16 de agosto de 2022, 2h12 horário do leste dos EUA

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Um sistema de entrega GalNAc proprietário com Endosome Escape aprimorado e Dual-Targeting

GAITHERSBURG, Maryland e SUZHOU, China, 16 de agosto de 2022 /PRNewswire/ -- Sirnaomics Ltd. (a "Empresa" ou "Sirnaomics", código de ação: 2257.HK), uma empresa biofarmacêutica líder na descoberta e desenvolvimento de RNAi terapêutica, anunciou hoje que a empresa desenvolveu um Peptide Docking Vehicle (PDoV™) para obter uma plataforma GalNAc aprimorada com peptídeo para entrega de medicamentos siRNA.

A plataforma GalNAc da Sirnaomics aproveita um design PDoV™ que aproveita pequenos peptídeos selecionados que não apenas possuem uma propriedade ativa de escape endossomal, mas também fornecem dois locais de ligação para a conjugação de inibidores de siRNA duplos. Em cultura de células e modelos animais, a plataforma PDoV-GalNAc acelerou o knockdown de genes direcionados mais rapidamente do que apenas com GalNAc, o que é atribuído ao rápido escape endossomal proporcionado pelo PDoV. Nesses estudos, o knockdown máximo do gene alvo ocorreu na primeira semana com o PDoV-GalNAc em comparação com a terceira semana apenas com GalNAc.

A tecnologia de entrega PDoV-GalNAc pode ser efetivamente adaptada para um siRNA terapêutico de alvo duplo com siRNAs diferentes, ao mesmo tempo que visa duas regiões do mesmo mRNA ou mRNAs diferentes (de dois alvos de drogas). A construção de siRNA PDoV-GalNAc de alvo duplo demonstrou uma capacidade de aumentar a eficiência do knockdown do gene alvo em 10 a 15 vezes in vitro em comparação com uma única construção de siRNA. Vários novos candidatos a medicamentos siRNA estão atualmente em desenvolvimento usando esta tecnologia, incluindo STP135G, que tem como alvo o gene PCSK9 expresso em hepatócitos para hipercolesterolemia, STP145G, que tem como alvo o mRNA viral para o vírus da hepatite B, e STP165G, que tem como alvo o angiotensinogênio expresso em hepatócitos para hipertensão. .

"A Sirnaomics investiu pesadamente na plataforma GalNAc porque ela engloba um design único e uma tecnologia inovadora em comparação com outras plataformas usadas atualmente para desenvolvimento clínico", disse o Dr. Patrick Lu, fundador, presidente do conselho, diretor executivo, presidente e CEO da Sirnaômica. "Com base em nossos candidatos a medicamentos de siRNA distribuídos por PDoV-GalNAc e GalAhead™ que estão entrando em testes clínicos, a Sirnaomics está bem posicionada para desenvolver novos tratamentos para doenças relacionadas aos hepatócitos do fígado. Nossas tecnologias de entrega de GalNAc e Nanopartículas Polipeptídicas (PNP) fornecem um uma base sólida para atender às amplas necessidades não atendidas dos pacientes."

“Nossos dados in vitro e in vivo demonstraram o valor do nosso projeto PDoV para enfrentar o desafio de melhorar o escape endossomal para tratamentos desenvolvidos com GalNAcdelivery”, disse o Dr. David Evans, Diretor Executivo e Diretor Científico da Sirnaomics. "A plataforma de entrega PDoV-GalNAc não apenas aumenta os benefícios da terapêutica de siRNA único, mas também avança a eficácia terapêutica de candidatos a medicamentos de siRNA de alvo duplo. A equipe científica da Sirnaomics continuará a avançar em nossa nova terapêutica de RNAi com o desenvolvimento de tal tecnologia de ponta tecnologia."

Sobre Sirnaômica

A Sirnaomics é uma empresa biofarmacêutica terapêutica de RNA com candidatos a produtos em estágios pré-clínicos e clínicos que se concentra na descoberta e desenvolvimento de medicamentos inovadores para indicações com necessidades médicas e grandes oportunidades de mercado. A Sirnaomics é a primeira empresa terapêutica de RNA em estágio clínico a ter uma forte presença na China e nos Estados Unidos, e também a primeira empresa a obter resultados clínicos positivos de Fase IIa em oncologia para uma terapêutica de RNAi para seu produto principal, o STP705. Saiba mais em www.sirnaomics.com.

CONTATO:David M. Evans, PhDDiretor Executivo e Diretor Científico, SirnaomicsEmail: [email protegido]

Relações com Investidores:Nigel YipDiretor Financeiro, China, SirnaomicsEmail: [email protegido]

Contato de mídia dos EUA:Alexis FeinbergTel: +1 203 939 2225E-mail: [email protegido]